“2”类新药最受关注:加快抗肿瘤药物审批,将罕见病纳入医保。


在政策和行业的双重“推动”下,抗肿瘤药物和罕见病药物不断涌现。国家美国食品药品监督管理局今年批准的78种新药中,抗肿瘤药22种,罕见病11种,占比超过42%。

各种肿瘤药物都是国内首创,R&D也是投入巨资。

今年有22种抗肿瘤药物获批上市,适应症涉及肺癌、肝癌等。如吉时药业子公司普吉花(普拉蒂尼胶囊)于今年3月获批,用于治疗既往接受含铂化疗阳性转染重排(RET)基因融合的局部晚期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)成年患者。这是中国首个获准上市的选择性RET抑制剂。12月,亚盛医药旗下药物奥瑞巴替尼上市,成为首个获准在中国上市的第三代BCR-ABL抑制剂。用于治疗任何酪氨酸激酶抑制剂耐药,经充分验证的检测方法诊断为慢性期或加速期T315I突变成年患者。

今年6月9日,荣昌生物的Weedicetuximab和Tetaxipu获批上市。这是国内首个通过自主研发获批上市的ADC(抗体偶联物)药物,获批适应症为晚期或转移性胃癌(包括胃食管结合部腺癌)。从2020年8月受理上市申请,到2021年6月9日附条件获批,仅用了10个月的时间,维地西单抗就获批上市。

审批的速度也让创新型生物医药企业吸引了资本市场的目光。2020年11月9日登陆港交所的荣昌生物,以5.9亿美元的实际募资金额,创造了2020年全球生物技术IPO最高募资纪录。2021年5月10日,荣昌生物宣布计划在科创板上市,并于今年11月11日顺利通过会议。此次,荣昌生物计划募资40亿元用于新药产业化、抗肿瘤抗体等新药研发等。

新药频出的背后是研发的大投入。2020年基石药业R&D投资14.05亿元,超过同期10.39亿元的营收规模,2021年上半年R&D投资5.13亿元。亚盛药业2020年研发支出达5.65亿元,2021年上半年R&D投资3.18亿元,再次实现同比增长;诺建华2020年研发支出4.03亿元,较2019年增长近一倍,2021年上半年R&D投入1.85亿元。2020年,君生物研发投入17.78亿元,同比增长87.93%。2021年上半年研发投入9.47亿元,同比增长33.62%。

随着“新势力”的崛起,老牌企业也在参与竞争。恒瑞医药在R&D的投资逐年增加,从2016年的11.8亿元增加到2020年的49.89亿元。今年前三季度,R&D投资已超过40亿元。

同时,政策层面也在引导肿瘤药物的研发走向理性。今年7月,美国食品药品监督管理局州药物评价中心(CDE)发布了《以临床价值为导向的抗肿瘤药物临床研发指导原则(征求意见稿)》。《指导原则》指出,我国抗肿瘤药物研发正处于快速发展阶段;抗肿瘤药物的研发,从确定研发方向到开展临床试验,都要贯彻以临床需求为核心的理念,开展以临床价值为导向的抗肿瘤药物研发。

罕见病药品纳入医保,平均降幅65%。

除了抗肿瘤药物,罕见病药物也受到广泛关注。来自疼痛挑战基金会的统计数据显示,自2018年5月第一份罕见病目录公布以来,共有34种罕见病药物获批上市。特别是今年,11种罕见病药物获批。

今年12月21日,诺华制药的罕见病药物奥法妥单抗注射液获批上市,用于治疗成人复发性多发性硬化症,成为今年获批上市的第11种罕见病药物。

Fatomumab于2009年10月获准在美国上市。当时,批准的适应症是治疗慢性淋巴细胞白血病。此后,诺华制药启动了一个全新的开发项目,研究OFTA对复发性多发性硬化症的治疗效果,该项目于2020年8月获得美国美国食品药品监督管理局(FDA)批准,作为治疗成人复发性多发性硬化症的皮下注射药物。仅仅一年后,这种药物在中国被批准用于治疗这些罕见疾病。

除了orfatumamab,今年获批的罕见病药物还有康科德发酵麒麟的Brossaud Uatumamab、武田的醋酸依替班和藜芦酶α,以及百济神州进口的stuximab。

从以上审批情况来看,罕见病药物主要依靠海外引进。但随着鼓励政策的不断出台,罕见病领域的企业逐渐增多。例如,国内企业麦博制药和郑达天晴正在布局美吡利的生物同类药物。其中,郑达天晴于今年10月提交临床试验申请并获受理。

Jost Sullivan预测,中国罕见病药物市场规模将从2020年的13亿美元增长到2030年的259亿美元,复合年增长率为34.5%。随着更多创新药物的推出和可获得性/可负担性的提高,2030年中国罕见病药物市场将占全球罕见病市场的6.8%。12月3日,国内脊髓性肌萎缩症(SMA)患者及其家属迎来了期待已久的好消息:全球首个药物——诺申那顿钠注射液被纳入新医保目录,这是SMA的精准靶向治疗。医院钠在国内首次获批上市时,其单价为69.97万元,因2019年医保谈判中的价格问题而受到舆论关注。之后虽然降价到55万元,但在今年9月再次被推上热搜。

截至目前,我国已有60多种罕见病药物获批上市,其中40多种已纳入国家医保目录,涉及25种疾病。其中,今年共有7种罕见病谈判成功,平均降幅达65%。

今年1月,国家医保局、财政部发布《国家医保待遇清单(2020年版)》,地方罕见病保险政策可能面临清理。对此,疼痛挑战基金会信息研究总监郭金川指出,虽然还有更多创新的支付模式需要考虑,比如探索按疗效付费、探索医疗贷款等,“要保证罕见病药物的可及性,最根本的还是需要医保支持。”

今年,国家医保局在回应全国人大代表刘贤祥提交的罕见病提案时提到,对于费用特别高的特殊罕见病,国家医保局将会同相关部门探索罕见病药品保障机制,努力减轻患者负担。“这释放了一个相对积极的信号,国家医保局可能会尝试通过多部门合作,共同解决罕见病和高值药问题。”郭金川说。

(文章来源:新京报)